تغطية جديدة قدمها تليفزيون اليوم السابع، من إعداد هديل البنا وتقديم محمد أبو ليلة، عن موافقة إدارة هيئة الغذاء والدواء الأمريكية FDA، على أغلى عقار فى العالم، وهو علاج جديد لمرض نادر فى تخثر الدم، بسعر باهظ، حيث سيكلف الدواء 3.5 مليون دولار أمريكي لكل جرعة، ما يجعله أغلى دواء فى العالم.
الدواء المسمى هيميجينكس هو علاج جينى للهيموفيليا بي، وهو مرض وراثى نادر يتسبب في تقليل تخثر الدم، وتشمل أخطر الأعراض نوبات نزيف عفوية ومتكررة يصعب إيقافها، بحسب موقع "ساينس أليرت".
من الجدير بالذكر أن الهيموفيليا B يكون أكثر شيوعًا عند الرجال منه لدى النساء، وبينما يصعب الحصول على رقم دقيق، تشير التقديرات إلى أن ما يقرب من 8000 رجل في الولايات المتحدة الأمريكية يعانون حاليًا من هذا المرض مدى الحياة.
ومن المقرر أن يُمنح الدواء الرئيسي المستخدم حاليًا لعلاج الهيموفيليا B في الولايات المتحدة المرضى الذين يعانون من التخثر، لكن تكاليف العلاج مدى الحياة باهظة للغاية.
وفى حالة الأشخاص الذين يعانون من أعراض حادة، يكون هناك حاجة إلى نظام علاج روتينى ومكلف، ولكن الأزمة لا تكمن في سعر الدواء فقط، أو كون المرض مزمن، ولكنها تكمن في أن نظام العلاج يمكن أن يبدأ في التراجع في فعاليته بمرور الوقت.
ويقدر الباحثون تكلفة حياة البالغين لكل مريض مصاب بالهيموفيليا بي المعتدلة إلى الشديدة بنحو 21 إلى 23 مليون دولار أمريكي
والخبر الجيد أن تكاليف هذا العلاج في المملكة المتحدة أرخص مما هي عليه في الولايات المتحدة الأمريكية أو في أى مكان آخر في أوروبا، ولكنها ليست أرخص بقيمة في المتناول، حيث لا تزال تصل إلى عشرات الملايين من الدولارات لكل مريض على مدار حياته.
وعن مرض الهيموفيليا ب، فهو مرض اضطراب تخثر الدم الناجم عن طفرة في جين العامل التاسع، مما يؤدي إلى نقص العامل التاسع. وهو ثاني أكثر أشكال الهيموفيليا شيوعا، وأكثر ندرة من الهيموفيليا أ. وقد عرفت الهيموفيليا ب لأول مرة كنوع مختلف من الهيموفيليا في عام 1952
وعن أعراضه، فإن من أبرز أعراضه حدوث كدمات بسهولة للشخص المصاب، ونزيف المسالك البولية، ونزيف الأنف. وبالإضافة إلى ذلك، قد يتعرض الشخص المصاب للنزيف في المفاصل.
وفى حالة عدم استخدام هذا العلاج المذكور، يتم علاج الهيموفيليا بي عن طريق التسريب الوريدي للعامل التاسع، الذي يكون عمر النصف له أطول من العامل الثامن، ويمكن نقله بشكل متكرر. وقد يكون هناك حاجة لنقل الدم، وينبغي وقف الأدوية اللاستيرويدية المضادة للالتهابات إذا تم تأكيد تشخيص الشخص بهيموفيليا ب. وينبغي القيام بأي إجراء جراحي بالتنسيق مع حمض الترانيكساميك.
