نجح العلماء في علاج أول سيدة في الولايات المتحدة من مرض الخلايا المنجلية باستخدام تقنية تحرير الجينات ، ويأمل الباحثون أن يؤدي هذا النجاح الأولي إلى علاجات أكثر فعالية للمرض، وفقا لتقرير لموقع healthline.
بدأت قصة مريضة الخلايا المنجلية التي تبلغ من العمر 39 عام وهي أم لأطفال بذهابها للمستشفي لإجراءا فحوصات لإجراء عملية زرع نخاع العظم إلا ان الأطباء اكدوا لها وجود علاج جديد لكن لم يتم بدأ التجارب السريرية عليه ولم يتناوله أي شخص من قبل، وقررت السيدة خوض هذه المغامرة قالة" اخترت المشاركة في هذه المحاكمة بسبب الأمل، الأمل في أن يغير حياتي اريد أن أفعل أشياء لنفسي ولعائلتي وأعيش حياة فقط".
واكد الأطباء هذه التجربة السريرية لم يسجل فيها أحد بعد ولا أحد عولج به في الواقع ولم يتم تجريبه أبدًا في البشر.
المريضة
واكد الدكتور حيد فرانجول قائد الدراسة أن المريضة كانت تعاني من الكثير من المضاعفات وكانت بائسة مع مرضها، والآن بعد مرور عام ، أكد أن التجربة الإكلينيكية تسير على ما يرام لدرجة أنه يعتقد أن الإجراء يمكن أن يحدث ثورة في النهاية في علاج مرض الخلايا المنجلية.
ويتضمن علاج المريضة جراي كريسبر ، أداة يمكن استخدامها لتحرير الجينات داخل الخلية، يشير اختصار CRISPR إلى التكرارات القصيرة المتناظرة المتداخلة بشكل منتظم.
في هذه التجربة السريرية ، يسمى العلاج CTX001. ويستخدم تقنية CRISPR cas9 لتحرير جين يسمى BCL11A.
وعن الية عمل هذا العلاج الجينى قال قائد التجربة أن الطفل في الرحم ينتج نوعًا من الدم يسمى هيموجلوبين الجنين ، والذي يمكنه حمل الأكسجين بشكل فعال للغاية لمساعدة الجنين على النمو بشكل طبيعي وبعد حوالي 3 أو 4 أشهر من ولادة الطفل ، يتم تشغيل جين يسمى BCL11A. وأشار هذا الجين الخلايا إلى التوقف عن صنع الهيموجلوبين الجنيني والبدء في صنع الهيموجلوبين البالغ.
وأضاف: "ما نقوم به في هذه التجربة السريرية هو توجيه جهاز CRISPR cas9 للذهاب وإيقاف تشغيل جين BCL11A". "عندما تصنع كميات كبيرة من الهيموجلوبين الجنيني ، سيمنع خلايا الدم الحمراء للمريض من المنجل".
مؤكدا أنهم سيواصلون مراقبة تقدم حاله السيدة التي خضعت للعلاج الجديد و يخططون أيضًا لعلاج 45 شخصًا آخر في تجربتهم السريرية ومعرفة ما إذا كان بإمكانهم تكرار نتائج السيدة التي تم علاجها بالفعل.
وفقًا لمراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها ، تؤثر أمراض الخلايا المنجلية على مصدر موثوق به الملايين من الأشخاص حول العالم
تم أضافة تعليقك سوف يظهر بعد المراجعة