صدقت إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية على عقار "Brineura" ويحتوى على المادة الفعالة "cerliponase alfa" كأول دواء لمرض "باتن" النادر وهو من الاضطرابات الوراثية التى تبدأ عادة فى مرحلة الطفولة بين سن 2 و4 سنوات.
وأوضحت الهيئة الأمريكية أن مرض "باتن" من الأمراض النادرة ويميزه العديد من الأعراض أبرزها تأخير اللغة، ومشاكل التنسيق وفقدان البصر وقضايا المهارات الحركية، بما فى ذلك الصعوبة فى المشى، وكثير منهم يحتاجون إلى كرسى متحرك فى مرحلة الطفولة المبكرة وغالبا لا يبقون على قيد الحياة قبل سن المراهقة.
وأشارت الـ"FDA" إلى أن مرض "باتن" النادر، يحدث فيما يصل إلى أربعة من كل 100 ألف ولادة فى الولايات المتحدة الأمريكية، والدواء الجديد يعمل على استبدال الإنزيمات المسببة للاضطراب.
وتم تقييم "Brineura" فى الدراسات السريرية التى تضم 24 طفلا تتراوح أعمارهم بين 3-8 مع مرض "باتن"، وشملت الآثار الجانبية الأكثر شيوعا للدواء: الحمى، ومشاكل فى القلب، والتقيؤ، والصداع، والتهيج.
وأضافت الهيئة الأمريكية أنه لم يتم تقييم هذا الدواء فى الأطفال دون سن 3 سنوات، وسيطلب من الشركة المصنعة للدواء تقييم الدواء فى الأطفال الأصغر سنا، وعمل دراسة أخرى لمدة لا تقل عن 10 سنوات.
تم أضافة تعليقك سوف يظهر بعد المراجعة