طرح دواء لمرضى ضمور العضلات بـ220 ألف إسترلينى

بشرى رائعة زفتها مؤخرًا صحيفة "ديلى ميل" البريطانية، حيث أكدت أن هيئة الخدمات الصحية البريطانية NHSقد وافقت على طرح دواء جديد للسيطرة على أعراض مرض ضمور العضلات والحد من تطوره، وبالأخص الحثل العضلى الدوشينى "Duchenne muscular dystrophy " ويرمز له بالاختصار "DMD".

ويعرف الدواء الجديد باسم ترانسلاما Translarna أو أتالورين "ataluren"، وعلى الرغم من أنه لا يعالج المرض بشكل نهائى إلا أنه يحد من تطوره ويساهم فى تصحيح العيوب الجينية التى تسبب الأعراض الخطيرة المصاحبة لمرض الحثل العضلى، حيث يستهدف الطفرات الجينية التى تصيب 15% فقط من المرضى، ويصلح فقط لمرضى الحثل العضلى الدوشينى الذين لا يزالون يمتلكون القدرة على المشى.

ولكن يبقى العيب الوحيد فى هذا العلاج هو ارتفاع سعره، حيث تبلغ تكلفة علاج المريض الواحد حوالى 220 ألف جنيه إسترلينى، وهو ما يعادل 3 ملايين جنيه مصرى تقريبًا.

ويعد ضمور العضلات الدوشينى من الأمراض الجينية الخطيرة للغاية، حيث يصيب واحدًا من بين 3500 طفل على مستوى العالم، يعانون وهن العضلات فى عمر الخامسة ويضطرون لاستخدام كرسى متحرك بمجرد بلوغ 11 عامًا، وغالبًا ما يتعرضون للموت المبكر ببلوغ عمر 30 عامًا.

وغالبًا ما يصيب المرض الذكور، وبالأخص الجزء العلوى من الذراعين والساقين، حيث يعجز هؤلاء المرضى عن إنتاج بروتين "dystrophin" الموجود بشكل طبيعى فى عضلات الأشخاص الأصحاء، وهو مسئول عن حمايته العضلات من الإصابات التى تحدث أثناء انقباض وانبساط العضلات.