رسميًا..FDA تصدق على علاج جديد لمرض التليف الكيسى

صدقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" فى الثانى من شهر يوليو الجارى على طرح عقار جديد لمرض التليف الكيسى، وهو يعد الدواء الموجه الأول الذى سيستهدف سبب حدوث المرض لدى الأشخاص الذين يمتلكون اثنين من الطفرات والتحورات الجينية المسببة له، وهى تعرف باسم "F508del"، وتتسبب فى حدوث خلل فى عملية نقل أيونات المياه والكلور داخل الجسم.

ويعرف الدواء الجديد باسم "Orkambi"، ويحتوى على اثنين من المواد الفعالة وهما مادة "lumacaftor" بتركيز 200 مجم، ومادة "ivacaftor" بتركيز 125 مجم، وسيستخدم لعلاج الأشخاص المصابين بالتليف الكيسى، والذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا أو أكثر.

وتم التأكد من فاعلية وأمان العقار الجديد بعد خضوع 1108 أشخاص للتجارب الإكلينيكية، وكانت أعمارهم تبلغ 12 عامًا أو أكثر، وثبتت إصابتهم بالتليف الكيسى، ويمتلكون الطفرة الجينية "F508del"، وكانت النتائج إيجابية، ومن أبرز الآثار الجانبية التى تعرضوا لها: ضيق التنفس والعدوى الميكروبية للحلق والغثيان والإسهال والطفح الجلدى.

وتمتلك شركة "Vertex" ، والتى تتخذ من مدينة بوسطن الأمريكية مقرًا لها، الحق الحصرى فى تصنيع هذا الدواء.
وكانت الدراسة التى أشرف عليها باحثون من جامعة كوينز الكندية قد أشارت فى شهر مايو الماضى إلى أن الأشخاص المصابين بالتليف الكيسى غالبًا ما يموتون قبل بلوغ عمر الأربعين، حيث يساهم المخاط الكثيف الذى يتكون برئتهم نتيجة المرض فى انسدادها وتدميرها، ورفع فرص إصابتها بالعدوى الميكروبية.

ولكن الدواء الجديد يتمتع بخواص رائعة وفاعلية كبيرة تساهم فى تعديل الخلل الجينى الذى يسبب المرض ويؤثر على نصف الأشخاص المصابين به تقريبًا، وأكد البروفيسور ستورت البورن، المشرف الرئيسى على الأبحاث، أن الدواء الجديد ساهم فى تحسين نمط حياة الأشخاص صغار السن المصابين بالتليف الكيسى، وسيجعلهم قادرين على تكوين أسرة جديدة والذهاب للعمل بشكل طبيعى.

وأضاف البورن فى الوقت نفسه أن الدواء الجديد لا يعالج المرض بشكل نهائى ولكنه من الأدوية الرائعة والتى تمتلك فاعلية رائعة فى السيطرة على المرض وتحسين أعراضه.

الجدير بالذكر أن التليف الكيسى هو مرض جينى خطير يصيب الرئتين وعددًا من أعضاء الجسم الأخرى، وقد يؤدى فى النهاية إلى الموت المبكر، نتيجة حدوث بعض الطفرات الجينية، وينتج عنه فى النهاية تكوين مخاط سميك على جدار الرئتين، والقناة الهضمية وعدد آخر من أعضاء الجسم، وهو ما يؤدى إلى حدوث مشاكل فى الجهاز التنفسى والهضمى للمرضى.